Grazie al Regolamento europeo del 2000 che incentiva la ricerca sono state sviluppate diverse molecole e sono disponibili nuove terapie, anche con cellule staminali. Ma sono necessarie procedure più snelle per agevolare l’accesso dei pazienti.
Corriere.it, 21 settembre 2016
https://www.corriere.it/salute/16_settembre_21/malati-rari-ancora-orfani-cure-26216372-7ff3-11e6-ac5a-22bb122bde3b.shtml
