In occasione della Giornata delle Malattie Rare, abbiamo intervistato la Dott.ssa Dott.ssa Marta Valenza, biologa del laboratorio di Biologia delle cellule staminali e Farmacologia delle malattie neurodegenerative, presso il Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano, per capire qual è la principale difficoltà nello sviluppo di medicinali utili nel trattamento delle malattie rare.
Capiamo in cosa consiste la terapia genica insieme alla Dott.ssa Marta Valenza, biologa del laboratorio di Biologia delle cellule staminali e Farmacologia delle malattie neurodegenerative presso il Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano.
A che punto è la ricerca sulla terapia genica in Italia? Risponde la Dott.ssa Dott.ssa Marta Valenza, biologa del laboratorio di Biologia delle cellule staminali e Farmacologia delle malattie neurodegenerative presso il Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano.
Il ruolo della terapia genica nel trattamento della Malattia di Huntington: la Dott.ssa Dott.ssa Marta Valenza, biologa del laboratorio di Biologia delle cellule staminali e Farmacologia delle malattie neurodegenerative presso il Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano, ci spiega in cosa consiste l’approccio detto “silenziamento genico” di questa malattia genica.
La Dott.ssa Valenza ricopre il ruolo di Senior Postdoc Fellow ed è stata responsabile e coordinatrice di alcuni importanti finanziamenti per progetti di ricerca sulla malattia di Huntington che l’hanno portata a collaborare con prestigiosi enti internazionali come il CMMT di Vancouver. La sua attività di ricerca, relativa allo studio degli effetti dell’huntingtina mutata, ha contribuito in modo significativo all’identificazione dei geni precocemente modulati dall’huntingtina mutata e i dati ottenuti sono stati pubblicati su prestigiose testate scientifiche.